Görme kaybında gen tedavisi: Modifiye virüsler iş başında

Görme kaybının çok çeşitli sebeplerinin olması ve bu günlere kadar kesin bir tedavisinin uygulanamaması bu hastalığı listenin en başına taşıyor. Kalıtsal retina hastalıkları özellikle leber konjenital amorozisi (LCA) olarak bilinen ve doğuştan körlük olarak adlandırılan bazı göz hastalıkları İngiltere’de Manchester Üniversitesi’nde yapılan araştırmalar sonunda gen tedavisiyle yok edildi. Körlük, görme yetisinin tamamen veya büyük ölçüde kaybedilmesidir. Görme işlemi, ışığın gözlere gelmesi, retinaya düşmesi ve buradan da görme siniri ya da optik sinir ile beyne aktarılması ile oluşur. Bu aşamaları gerçekleştiren organlardan birinde veya birkaçında hasar oluşması veya organın tamamen olmaması gibi durumlarda körlük dediğimiz durum ortaya çıkar. Görme yollarındaki problemler sonradan, yaralanma ya da çeşitli hastalıklarla ortaya çıkabileceği gibi doğuştan da olabilir. Bunlardan en çok bilinenleri LCA ve koroideremi gibi doğuştan retinal bozukluklar. LCA zamanla retinanın ışığı yakaladığı hücrelerle alt katman arasındaki iletişimi koparıyor ve hastada körlüğe yol açıyor. Nadir ortaya çıkıyor olsa da her 80 bin kişiden birini etkiliyor. Bu hastalığa sahip çocuklar bir nesneye odaklanmakta ve bakışlarını sabitlemekte ciddi sıkıntılar yaşıyor.

HASARLI OLANIN YERİNE GEÇİYOR

Gen tedavisi, körlük için uzun zamandır uygulanmaya çalışılıyor. Bazı genlerin değiştirilmesiyle ulaşılan başarılara virüsleri kullanarak ulaşılan genlerin tedavisi de eklendi. İngiltere’deki üniversitede yapılan çalışmalarda sağlıklı geni, bu genin mutasyona uğramış versiyonlarını içeren hücrelere ulaştırmak için modifiye edilmiş virüslerden oluşuyor. Sağlıklı versiyonun hasarlı olanın yerine geçmesiyle hücre işlevini tekrar yapabilir hale geliyor. Gözün hem kolay ulaşılabilir bir organ olması hem de bağışıklı sisteminin virüslere saldırmaması gen terapisi için çok güzel bir zemin hazırlıyor. Manchester Üniversitesi, retinası hasarlı fareler üzerinde yaptığı deneyde gözün ışık saptayan pigmenti olan rodopsini, retinanın arkasındaki hücrelere enjekte etmek için virüsleri kullandı. Tedavi sonrası kör olan fareler nesnelerin büyüklüğünü görmeye, siyah ve beyaz çubukları ayırt edebilmeye başladı. Vücudun belki de en önemli duyusu olan görme yetisinin yeniden kazanılması için geliştirilen yöntem yakın bir zamanda insanlarda da denenmeye başlayacak. Bu yöntemin sadece doğuştan gelen hastalıklar için değil görme yetisini kaybeden herkes için yararlı olma ihtimali var. Şimdilerde bu tekniğin kalıcı hale getirilmesi ve başka hastalıklar için de aynı şekilde uygulanabilmesi için çalışmalar devam ediyor.