Alzheimer tedavisinde önemli adım: Hastalık için sonun başlangıcı mı?
Güncelleme Tarihi:
Kişinin hem kendisi hem de yakınları için oldukça yıkıcı bir hastalık olan Alzheimer'ın tedavisi için çalışmalar yıllardır sürüyor. Başarısız olan pek çok denemenin ardından geliştirilen ve geçtiğimiz günlerde kamuoyuna tanıtılan Lecanemab adlı ilaç, hastalar ve aileleri için yeni bir umut kapısı araladı. Biz de bu ilaç hakkında bilinmesi gerekenleri uzmanlarımızın da desteğiyle masaya yatırdık. İşte tüm ayrıntılar...
Alzheimer, dünya nüfusunun giderek yaşlanması nedeniyle küresel bir sağlık sorunu olarak kabul edilir hale geldi. Hastalık ülkelerin sağlık sistemleri üzerinde büyük bir yük oluşturuyor.
Alzheimer'ın önlenmesi ve tedavisine ilişkin pek çok çalışmanın olumsuz sonuçlanmasından sonra yeni bir ilaç dünyayı heyecanlandırdı. Zihinsel becerilerdeki yavaşlamayı yüzde 27 oranında yavaşlattığı bildirilen Lecanemab adlı bu ilaç, hastalar için yeni bir umut mu? Uzmanlar yanıtladı…
Lecanemab hastalığın ilerleyişini yavaşlattığı geniş çaplı araştırmalarla kanıtlanan ilk ilaç. Deneme sonuçları, hastalara iki haftada bir serum yoluyla verilen Lecanemab'ın zihinsel becerilerdeki yavaşlamayı yüzde 27 oranında yavaşlattığını doğruladı.
Yeni tedavi, Alzheimer hastalarının beyinlerde biriken amiloid adlı toksik bir proteini bulup temizliyor ve patolojik değişiklikleri tersine çeviriyor. Uzmanlar, bunun son 30 yılın en büyük atılımı olduğunu, Alzheimer için ‘sonun başlangıcını’ işaret ettiğini ve milyonlarca Alzheimer hastası için tedavi ihtimalinin gerçek olabileceğini belirtiyor.
Washington Üniversitesi Tıp Fakültesi'ndeki uzmanlar tarafından yapılan bir araştırma, küresel bunama vakalarının 2050 yılına kadar 57,4 milyondan 152,8 milyona yani neredeyse üç katına çıkacağını ortaya koydu. Ancak hastalardaki artış oranının, dünyanın farklı bölgeleri arasında değişiklik göstermesi bekleniyor. Yaşlanan nüfus nedeniyle vakaların, Batı Avrupa'da yüzde 75 artması, Kuzey Amerika'da ise iki katına çıkması öngörülüyor. En büyük artışın beklendiği coğrafya ise, yüzde 375 ile Kuzey Afrika ve Orta Doğu. Türkiye’de ise halihazırda 600 bin aile bu hastalıkla mücadele ediyor.
Türk Nöroloji Derneği Bilim Kurulu Üyesi Prof. Dr. Görsev Yener, Lecanemab'ın Alzheimer’ın yenilebileceği ve hatta bir gün tedavi edilebileceği konusunda ilk kez iyimserlik yarattığını vurgulayarak, “Ancak henüz sonuçlar beklentileri karşılamaktan çok uzak. Yine de Alzheimer’da hedeflenen amiloid dışında, başka peptid birikimlerine karşı karma tedavilerin geliştirilmesi için ilk adım, bu ilaç olabilir” ifadelerini kullandı.
HASTALIĞI DURDURMUYOR, YAVAŞLATIYOR
Lecanemab hastalığı durdurmak yerine yavaşlatsa da bir tedavi seçeneği sunan ilk ilaç.
Sonuçları New England Journal of Medicine'de yayımlanan araştırmaya, erken Alzheimer teşhisi konmuş 50 ila 90 yaş arası 1.795 hasta katıldı. Hastaların yarısına Lecanemab, yarısına ise plasebo verildi. Ardından ilacın etkileri; demansın şiddeti, unutkanlık, ilişki sorunları, problem çözme becerileri ve bağımsız yaşama becerisi gibi semptomları dikkate alan klinik bir ölçek kullanılarak puanlandı.
Sonuçta, hastalığın 18 aylık çalışma süresi boyunca her iki grupta da ilerlediği, ancak ilacı kullananlardaki ilerleme düzeyinin plasebo grubundakilere kıyasla geride kaldığı tespit edildi.
Buna ek olarak beyinlerindeki amiloid birikimlerini görmek amacıyla katılımcılara kan testleri ile beyin taramaları yapıldı ve burada da çarpıcı bir sonuç elde edildi: Lecanemab kullananlarda amiloid seviyelerindeki düşüş o kadar etkili olmuştu ki bazı katılımcılar Alzheimer teşhisi için belirlenen sınırın bile altında kalmıştı.
Ancak şu nokta unutulmamalı: Bu testler, hastalığın hafızanın kaybolduğu ileri evresindeki hastalar üzerinde gerçekleştirilmedi. Bir başka deyişle ilaç, hasarı tersine çevirmek yerine sadece gerilemeyi yavaşlattığından, Lecanemab'ın ileri evre hastalarda herhangi bir iyileşme sağlayıp sağlayamayacağı henüz bilinmiyor.
İlacı kullananlar ile plasebo kullananların hafıza, problem çözme ve günlük aktiviteler gibi işlevlerini değerlendiren 18 puanlık ölçekte, iki grup arasında sadece yarım puan fark olduğunun altını çizen Nöroloji Uzmanı Dr. Mehmet Yavuz, “Yüzde 27 olarak belirlenen bu oran tatminkâr değil. Ayrıca ilacın diğer demans türlerinde de ne gibi etkiler göstereceği henüz bilinmiyor. Ancak Alzheimer’ın tedavisinin bulunmasının, yıllardır arkeologların aradığı meşhur firavun Akhenaton’un lahdinin bulunmasından bile daha fazla heyecan uyandıracağı kesin. Sonucu ne olursa olsun yapılan bütün bu araştırmaların neticeye giden yolda önemli kilometre taşları olduğuna inanıyoruz” açıklamalarında bulundu.
ALZHEIMER HASTALARININ BEYNİNDE BİRİKEN PROTEİN İLK OLARAK 1989’DA TANIMLANDI
İlacın toksik proteinleri ortadan kaldırdığını ve hastalığın ilerleyişini yavaşlattığını gösteren deneme sonuçlarının temelinde, İngiliz bilim insanlarının 30 yıl önce elde ettiği bir bulgu yatıyor. Profesör John Hardy'nin 1989 yılında yaptığı araştırmada Alzheimer hastalarının beyinlerinde biriken amiloid proteini ilk kez tanımlandı.
Yaklaşık 20 yıldır Alzheimer hastalığı konusunda hiçbir ilaç gelişmesi olmadığını belirten Prof. Görsev, “Ancak son zamanlarda oldukça heyecanlı gelişmeler oldu. Bunlar özellikle amiloid birikimine engel olacak tedavilerle ilgiliydi. Yeni tedavi seçenekleri, Alzheimer'ın seyrinde yavaşlama yaratması açısından heyecan verici ve çok daha etkili gelişmelere yol açacak bir başlangıç” dedi.
Lecanemab'ın deneme sonuçlarını Daily Mail'e değerlendiren Prof. Hardy ise şunları söyledi:
"Bunun gerçekten de sonun başlangıcını temsil ettiğine inanıyorum. Amiloid teorisi 30 yıldır ortalıkta dolaşıyor, dolayısıyla bu uzun zamandır beklenen bir şeydi. Artık etkili ilaçlar geliştirmek için ne yapmamız gerektiğini tam olarak biliyoruz. Gelecekteki çalışmaların bunun üzerine inşa edileceğini ve yakında bu hastalıkla mücadele etmek için hayat değiştiren tedavilere sahip olacağımızı düşünmek heyecan verici."
İLAÇ NASIL ÇALIŞIYOR?
İlaç, beyinde plaklar oluşturarak hücreleri öldüren ve bireyin beyin fonksiyon kabiliyetini bozan zararlı amiloid toksinlerini vücuttan atıyor. Hastalara uygulanan infüzyon, bağışıklık sistemine, beynin içindeki birikime nasıl saldıracağını öğretmek için hazırlanmış bir antikor kokteyli olarak tarif ediliyor.
BİNLERCE HASTA KAPSAM DIŞI KALABİLİR
Klinik denemeler, ilaçla ilgili umut verici sonuçların yanı sıra güvenlik endişelerine de işaret etti.
İlacın güvenliğine ilişkin kaygılar son zamanlarda beyin şişmesi ve beyin kanaması geçiren iki hastanın ölümüne ilişkin haberlerle arttı. Dahası Lecanemab grubunun yüzde 21,3'ünde ve plasebo grubunun ise yüzde 9,3'ünde beyin şişmesi ve mikro kanamalar görüldü. Genel olarak, ilacı kullanan kişilerin yüzde 7'si yan etkiler nedeniyle denemeyi yarıda bırakmak zorunda kaldı.
Bu riskler kan sulandırıcı ilaç kullananlar için çok daha fazla. Araştırmacılar ise rakamların beklenen aralıkta olduğunu söyledi. Ancak Lecanemab kan sulandırıcı ilaç kullanan kişiler için güvensiz kabul edilirse, on binlerce hasta kapsam dışı kalabilir.
Michigan State Üniversitesi'nden Prof. Dr. Jamie Alan, en yaygın yan etkilerin infüzyon reaksiyonları olduğuna dikkat çekerek, “Bunlar diğer antikor bazlı tedavilerde de yaşandığı için benim için özellikle rahatsız edici değil” açıklamasında bulundu.
Sağlık teknolojileri mükemmele doğru gidiyor ve ortalama insan ömrü uzatılıyor. Ancak bir sorun var ki; insan ömrü ne kadar uzatılırsa uzatılsın beyin ömrü en fazla 120 yıl. Yani 120 yaşına gelen bir insan için Alzheimer'dan kaçış yok. Bu yüzden ne yapıp yapıp beyin ömrünü de uzatacak sağlık teknolojileri geliştirmek zorundayız. Dolayısıyla Alzheimer tedavisinde fark oluşturacak her aşama, ciddi bir iyimserlik oluşturabilecek, bu hastalığı yenme anlamında bize yeni yollar açacaktır.
Nöroloji Uzmanı Dr. Mehmet YavuzUMUT VAAT EDEN BİRÇOK İLAÇ BEKLENTİLERİ KARŞILAMADI
Denemelerin ilk aşamalarında Alzheimer'a karşı umut vaat eden onlarca ilaç, büyük ölçekli klinik deneylerde beklentileri karşılayamadı.
Elenbecestat, CNP520 gibi ilaçlar bir zamanlar hastalık için potansiyel tedaviler olarak öne sürüldü ancak uygulamada etkisiz oldukları görüldü. Hatta bu ilaçların bazılarının potansiyel olarak tehlikeli olduğu kanıtlandı ve uzmanlar hastalara yönelik risk nedeniyle klinik çalışmaların durdurulması çağrısında bulundu.
İLAÇ NE ZAMAN PİYASAYA SÜRÜLECEK?
İlaç üreticileri Lecanemab için ABD Gıda ve İlaç İdaresi'nden onay bekliyor ve kararın Ocak ayı başında verilmesi bekleniyor. Şirketler bulgularını Nisan 2023'e kadar Japonya ve Avrupa'daki düzenleyicilere de sunacaklarını söylüyor.
Bununla birlikte, gözlemcilerin bir karar vermeden önce ilacın güvenli ve etkili olup olmadığını değerlendirmeleri gerekecek. Bu nedenle tedavinin ne zaman kullanıma sunulabileceği belirsiz.