Gen tedavisinde tarihi gelişme

Daha önceki deneylerde, hastadan alınan genler, laboratuvarlar şartlarında düzeltildikten sonra hastaya naklediliyordu. Genlerin önemli bir bölümü ya düzeltilmeden nakledildiğinden ya da hedeflenen bölgeye ulaşamadığından, insanlar üzerinde istenen sonuçlar elde edilemiyordu.

ZFN (CİVA PARMAKLI NÜKLEAZ) YÖNTEMİYLE GEN DÜZELTİMİ

Deneyi gerçekleştiren Kaliforniya merkezli Sangamo Therapeutics laboratuvarı, DNA’da istenilen değişiklikleri daha hatasız yapan ZFN metodunu kullandı.

Bu metot da, hastanın kolundan damarına, milyarlarca düzeltilmiş gen ve vücudundaki hatalı DNA zincirini kesecek moleküler makaslar enjekte edildi. Bu yapılar, özel bir virüs tarafından hastanın karaciğerine taşındı. Karaciğerde moleküler makaslar, hatalı DNA sarmalını keserek yerine düzeltilmiş yeni geni yerleştirdi. Düzeltilmiş genle de karaciğer, sağlıklı insanlardaki gibi fonksiyonlarını yerine getirerek çalışmaya başladı.

Geçen hafta Pazartesi tamamlanan tedavi sonunda, 44 yaşındaki Brian Madeux adlı Hunter sendromlu hasta, bu sayede kısmen iyileşmiş oldu. İyileşme seviyesinin ilk test sonuçları bir ay, tamamen iyileşip iyileşmediği ise üç ay içinde belli olmuş olacak.

Virüslerin, bir cerrah gibi, genlerde operasyon yaparak hatalı DNA bölümlerini çıkartması, tıp ve insanlık için çok tarihi bir adım! Yeni gen tedavisi, toplam 30 yetişkin üzerinde daha denenerek güvenli olup olmadığı test edilecek. Daha sonra da, asıl hedef olan çocuklarda denenmeye başlayacak.

HUNTER SENDROMU

Hunter sendromu, 162 bin insanda bir ve daha çok erkeklerde görülen genetik bir hastalık. Bedenin, bir enzimi karaciğerde parçalayamaması sonucu hastada, zeka gerilemesi, öğrenme zorluğu, konuşma güçlüğü, yürüyememe gibi temel belirtilerle ortaya çıkarak, çok erken yaşta ölümle sonuçlanmaktadır. Dünyada bilinen bir tedavisi olmamasına rağmen sadece bazı enzimlerin parçalanmasını sağlayarak hastalığı yavaşlatan yöntemler mevcut.

En çok kullanılan tedavi yönteminde ise, vücudun üretemediği bazı enzimler, çeşitli dozlarda verilebilmesine rağmen, bu tedavinin yıllık maliyeti de, 400 bin TL ile 1 milyon 600 bin TL arasında değişmekte ve beyindeki hasarları da durduramamaktadır.

GEN TERAPİSİNİN YAN ETKİLERİ

Gen düzeltimi, şu anda sadece belli hastalıklara uygulanabiliyor. Bir çok deneyde, gen düzeltimi yapıldığında, iyileşmenin çok kısa süreli olduğu gözlemlenmiş. Ancak buradaki en temel problem, vücuda enjekte edilen düzeltilmiş genlerin, istenen organ veya bölgeye ulaşmak yerine sapması ve sağlıklı organları etkileyerek işlevsiz hale getirme riski!

Diğer bir tehlikeli yan etkisi de, tedavi edecek genleri taşıyan virüslere, vücudun bağışıklık sisteminin devreye girerek saldırması! 1999 yılında 18 yaşındaki Jesse Gelsinger, benzer bir gen terapisi sırasında bu nedenle ölmüştü. Deneyi gerçekleştiren Sangamo Therapeutics, aynı riskle karşılaşmamak için farklı bir virüs kullanıldı.

Bazı durumlarda da yeni eklenen DNA’yı, vücudun kabul etmeyerek, zincirleme olarak başka bölgelerdeki DNA’ların da kodlarının değişerek, yepyeni hastalıklar türettiği gözlemlenmiş! Daha önce, balon çocuk hastalığında, gen terapisi uygulanan çocuklarda kan kanseri gelişmişti!

BUNDAN SONRA NE OLACAK?

Gen terapisinin, hayatımızda köklü değişiklikler yapması için daha alması gereken çok yol var. Ancak özellikle de kronik ve genetik hastalıklarda, bedenimizin içinde çok daha kısa sürede ve ilaçsız köklü tedaviler, yaşam kalitemizi artıracak, milyonlarca insanı da topluma geri kazandıracaktır.

Bilim elbette ki ilerlemeye devam edecek. Gelecekte gen terapisi, bu yan etkilerinden arındırıldığında, istediğimiz yaşta, göz-ten rengimizi değiştirip kellikten kurtulabileceğimiz gibi istediğimiz hastalığa karşı da siparişle bedenimizi tamamen korumaya alabileceğiz.

Ülkemizin ilk bilim Nobel’ini alan Aziz Sancar’ın çalışmaları da, biyolojik saat ve gen düzeltimi alanındadır. Başarısını Atatürk ve Cumhuriyet’e bağlayan Aziz Sancar’ın bilimsel gelişme ve modernleşmenin nasıl başarılabileceği ile ilgili sözleri de, bunalımlı bir dönemden geçen ülkemizde, hepimize rehber olması ümidiyle,

“Politika değil, ilim yapın ve çok çalışın!”

Beni Facebok, Twitter ya da Instagram’dan takip edebilir, sorularınız için e-mail (cikmazozcan@gmail.com) atabilirsiniz.