Genetik mRNA teknolojisi hastalıkların tedavisinde 'çığır açabilir'

Bu yeni yaklaşımın kanser, kalp ve enfeksiyon hastalıkları tedavisinde de çığır açabileceği belirtiliyor.

Amerikan Wall Street Journal gazetesinde yer alan habere göre, genetik talimatları taşıyan moleküllere atıfla "messenger RNA- kurye RNA" diye adlandırılan teknoloji, uzmanların uzun süredir üzerinde çalıştığı bir alan.

Son veriler henüz kanıtlanmamış bu teknolojiyi kullanan BioNTech ve Moderna aşılarının yüzde 90'ın üzerinde etkin olduğunu gösteriyor. Bu, çok daha uzun sürede geliştirilen diğer aşılarla benzer düzeyde bir performans.

Vanderbilt Üniversitesi Tıp Fakültesi'nden Önleyici Tıp Profesörü William Schaffner mRNA teknolojisini "21. yüzyıl bilimi" olarak tanımlıyor ve mRNA temelli Covid-19 aşılarından alınan olumlu verilerin, gelecekteki enfeksiyon hastalıkları salgınlarıyla mücadelede önemli bir potansiyel sunduğunu söylüyor. 

Normalde aşıların geliştirilip, piyasaya sürülmesi yıllar alan bir süreç.

Eski teknolojilerde araştırmacılar bir virüsü ya da virüsteki proteinleri geliştirip, büyütmek için yıllar harcıyor ve bu da vücuda enjekte edildiğinde bağışıklık sistemini harekete geçiriyor. Kızamık ve zona hastalığına karşı kullanılanlar gibi daha eski aşılar, aktif olmayan ya da zayıflatılmış virüsler kullanılarak geliştirildi.

Eski yöntemle aşı üretimi de yoğun emek ve zaman isteyen bir süreç.

mRNA ise vücudun kendi moleküler mekanizmalarını kullanarak bu süreyi kısaltmayı vaat ediyor. Özetle, hücrelere virüste yer alan proteine benzer bir proetin üretmeyi öğretiyor ve bu da bağışıklık sisteminin tepki vermesini sağlıyor. 

'Hücrelerde aşı ve ilaç fabrikaları'

Hücrelerde bulunan bir RNA tipi olan mRNA, doğal olarak üretilen bir madde. DNA'da bulunan talimatları, takip etmeleri için hücrelere taşıyan bir tür moleküler işçi arı. Biliminsanları uzun süredir mRNA'nın hücreleri minyatür ilaç ya da aşı fabrikalarına dönüştürmesi teorisini inceliyordu.

Bir başka deyişle mRNA'yla aşı üretimi, bilimsel olmaktan çok bir mühendislik sorunu oluyor. Şirketler patojenin genetik dizilimini bulur bulmaz, hızla mRNA aşıları tasarlayabilir.

mRNA teknolojisine odaklanmak için 2010'da kurulan Moderna, koronavirüsün yüzeyindeki diken proteinin genetik dizilimini öğrendikten iki ay sonra, insanlar üzerindeki denemelere başlamak için 45 dozdan fazla aşı üretti.

Şirketin Yönetim Kurulu Başkanı Stephane Bancel, bu teknolojiyle Moderna'nın ilgili mRNA parçasını girerek yeni ilaç ve aşıların hızla tasarlanabileceğini söylüyor.

Evindeki bilgisayarda tasarladı

Alman BioNTech'in kurucularından Uğur Şahin de, Almanya'da Covid-19'un ilk görülmesinden günler önce, 25 Ocak'ta koronavirüsün yeni deşifre edilen genetik kodunu kullanarak, evindeki bilgisayarında 10 olası mRNA aşısı tasarlamayı başardı. Şu anda bu tasarımlardan biri mevcut Covid aşısının temeli.

Şahin, daha sonra ilk olarak 2018'de mRNA temelli grip aşısı üzerinde çalışmak için BioNTech ile işbirliği yapan, ilaç devi Pfizer ile görüştü. Şahin ve eşi Özlem türeci BioNTech'i 2008'de kurdu ve 25 yıldan uzun süre mRNA teknolojisi üzerinde çalıştılar. 

Pfizer'ın aşı araştırmalarına liderlik eden Dr. Katherin Jansen, mRNA'nın hem antikor üreterek hem de T hücrelerinin tepki vermesini sağlayarak, bağışıklık sistemini diğer aşı teknolojilerine kıyasla daha fazla harekete geçiriyor gibi göründüğünü söylüyor.

Jansen "mRNA platformu aslında tamamen sentetik. Çok çok kısa sürede yapılabilen tanımlı bir molekül, dolayısıyla canlı hiç bir şeye, virüse, canlı virüs kültürüne, yumurtaya ihtiyaç yok" diyor.

Bilinmeyenler ve saklama sorunu

Pfiter ve Moderna aşılarından alınan ilk olumlu sonuçlara karşın, sağladığı bağışıklığın ne kadar süreceği ve ileri yaştakiler gibi yüksek risk altındakilerde ne kadar etkin olacağı konusunda birçok bilinmeyen var.

mRNA aşılarında, diğer aşılarda olmayan başka sorunlar da var. Aşılar çok düşük sıcaklıklarda saklanmak zorunda.

Ayrıca iki doz yapılıyor ve insanların ikinci dozu alıp almadıklarının takip edilmesi gerekiyor.

Moderna, mRNA bazlı, tedavisel bir aşının kanseri iyileştirip iyileştiremeyeceğini de test ediyor. Tedavi, tümör hücrelerindeki mutasyonları temel alarak her hastaya özgü düzenleniyor. Moderna, Merck'in bir kanser ilacıyla birlikte uygulanan aşının baş ve boyun kanserlerindeki ilk araştırmalarda bazı hastalarda umut vaat ettiğini söylüyor. 

BioNTech de kanser tedavileri için potansiyel mRNA aşıları üzerindeki çalışmalarını sürdürüyor. Bunlara göğüs, deri ve pankreas kanseri dahil.

Uğur Şahin, mRNA aşılarının bir avantajının da kolayca bağışıklıktaki düşüş ve virüsteki mutasyonlara karşı daha iyi mücadele edebilmeleri için kolayca uyarlanabilmeleri olduğunu söylüyor.

Şahin ayrıca, denetleyici kurumlardan alınack onayın, potansiyel olarak tamamen farklı bir ilaç türünü beraberinde getirebileceğini de vurguluyor.