Hastalıkları iyileştirmenin yeni yolu

Teksas Ãœniversitesinde Moleküler Tıp araÅŸtırmaları yapan Betty Pace, insanlanı iyileÅŸtirmenin yeni bir yolunu arıyor: Ä°nsan genetiÄŸinin ‘düğmelerini’ açıp kapayarak, bedeni çeÅŸitli hastalıklardan arındırmak!Pace, Wisconsin’de büyüdüğü sırada yakın bir arkadaşını bir tür anemiden kaybedinice, yaÅŸamını, önemli bir tedavi yöntemi bulmaya adamaya karar verdi. Bugün 49 yaşında bir doktor ve hedefine çok yaklaÅŸmış durumda.Orak hücre anemisine, kırmızı kan hücrelerinde oksijen taşıyan hemoglobini üreten gende oluÅŸan bir hata neden olur. Hasarlı hemoglobin molekülleri, uzun yapışkan polimerler oluÅŸturur ve bunun sonucunda da kan hücreleri yuvarlak yerine orak ÅŸeklini alırlar. Bu anormal hücreler kanın geçtiÄŸi damarları tıkarlar. Böylece yaÅŸamsal organlar oksijensiz kalır. Tek bir hasarlı genin baÅŸlattığı hastalıklar gen terapisiyle tedavi ediliyor. Yöntemde, istenilen DNA, nötralize bir virüs içinde hastanın vücuduna gönderilir. Öte yandan geni, hastanın genetik mekanizmasına doÄŸru bir ÅŸekilde yerleÅŸtirmek marifet isteyen bir iÅŸ. Gen tedavisi 30 yıl içinde yalnızca birkaç hastayı, belirli açılardan iyileÅŸtirdi ve 2002’de tedaviyi gören iki çocuk lösemiye yakalandı. Ocak ayında FDA tedavinin insanlar üzerindeki uygulamalarını askıya aldı.Kendi kendine iyileÅŸmePace’in çalışmasıysa geleneksel gen tedavisinin sorunlarından uzakta duruyor. Yöntemde, DNA’yı hücrelere göndermek yerine, vücudun kendi kendini iyileÅŸtirmesi saÄŸlanıyor. Orak hücre anemisine karşı koymak için Pace, fetal hemoglobin genini aktive etmeyi amaçlıyor. GeliÅŸmekte olan fetüslerin, gereksinim duydukları oksijeni annelerinin kanından almasına yardımcı olan proteini üreten bu gen, doÄŸumda etkisini durduruyor. Pace’in bu genle ilgilenmesini saÄŸlayan özelliÄŸiyse, asla hastalık yapıcı mutasyonları taşımıyor oluÅŸuydu. Bu nedenle, yetiÅŸkin kanında eÄŸer yeterli fetal hemoglobin bulunursa, yapışkan polimerler oluÅŸmaz. Bu, yetiÅŸkin orak hücre genlerinin ürettiÄŸi mutasyonlu proteinlerin varlığında bile geçerlidir.Fetal hemoglobin genine baÄŸlanan ve geni harekete geçiren proteinleri inceleyen araÅŸtırmacı, bu yıl büyük bir baÅŸarıya imza attı. Pace, ÅŸimdilik hücre kültüründe olmak üzere fetal hemoglobin üretiminde artış saÄŸlayan bir protein saptadı. Pace, daha sonra bunu farelerde deneyecek. Ä°nsan denemelerinin baÅŸlaması yıllar alabilir. Ancak eÄŸer Pace baÅŸarılı olursa, doktorlar hastalıklı kimsenin kemik iliÄŸinden kök hücreleri alabilir, geni aktive edebilir, ardından da bu genler, sonsuza kadar iyileÅŸtirici proteinler üretilecek yer olan hastanın vücuduna geri gönderilebilir.Â