Güncelleme Tarihi:
Karaciğer hücrelerinin bir proteinin hatalı versiyonlarını üretmesinden kaynaklanan antitripsin eksikliği sadece karaciğer nakliyle tedavi edilebiliyor. Gen araştırmaları yapan Sanger Enstitüsü’ndeki ekip bir hastadan aldığı deri hücrelerini yeniden programlamak için protein yüklü virüsleri kullandı.
Sağlıklı hücrelere dönüştürüldü
Arızalı gene evsahipliği eden enzimler çıkarılıp doğru DNA dizilimi olanlarla yer değiştirildi. Bu yolla elde edilen yapay kök hücreler, kimyasallar kullanılarak sağlıklı karaciğer hücrelerine dönüştürüldü. Bu hücreler farelere enjekte edildikten sonra sağlıklı antitripsin proteinleri üretti. İşlemin insanlarda uygulanması için birkaç yıl gerekiyor. Yöntem onaylanırsa ciddi genetik hastalıklar için kişiye özel tedavi dönemini açacak.