Niemann-Pick hastalarına ilaç müjdesi
Güncelleme Tarihi:
Nefes darlığı, hareket etmede zorluk, yorgunluk, yüksek kolesterol gibi şikâyetlere yol açan ve teşhisi güç olan Niemann-Pick adı verilen nadir hastalığın tedavisinde ilaç müjdesi geldi.
Amerikan Gıda ve İlaç Dairesi Başkanlığı (FDA) bir ilaca onay verdi. Türkiye’den de ilaç araştırmalarını yürüten ekibin başında bulunan Prof. Dr. Ebubekir Şenateş, “Hastalarda iyi gelişmeler gözlemledik. Yıllar içinde normalin 27 katı büyüklüğüne gelmiş olan dalağın normal boyutlara geri döndürülmesini sağladık. İlaç FDA’den onay aldı” dedi.
RUHSAT BEKLENİYOR
Bugüne kadar bu hastalığın bir tedavisinin olmadığını söyleyen Prof. Dr. Şenateş, sözlerini şöyle sürdürdü: “Bu hastaların doğru teşhis alması neredeyse 10 yıl sürüyor. Bu süreçte hangi organda tutulum yaptıysa orada sıkıntılar oluyor hastalarda. Mesela dalak büyümesi nedeniyle bir hasta yıllarca kanser şüphesiyle takip edilmiş. Başka bir hastanın akciğerlerinde tutulum yaptığı için nefes darlığı yaşamış ve yıllarca KOAH zannedilmiş. Başka bir hasta astım tedavisi görmüş. Ancak artık hastalar çaresiz değil. İlaç şu anda Türkiye’de yok. Biz çalışma sürecinde hastalarımıza verebildik ama şu anda ilacın ruhsat alarak Türkiye’ye gelmesini bekliyoruz.”