İhtiyaç duyulan hücre tipine dönüşerek; hastalık, yaralanma ve diğer sebepler nedeniyle oluşan organ ve doku hasarı ya da kaybını onarır. Bölünebilen yapıları sayesinde, aynı türden kök hücrelerin oluşumunda da rol oynarken aynı zamanda kas ya da kan hücrelerine dönüşebilirler. Pek çok farklı türü bulunan kök hücreler, kişi henüz anne karnında iken gelişimin ilk basamaklarında önemli rol oynayarak, organ ve dokuların oluşumunu sağlar.
Embriyonik kök hücre olarak tanımlanan bu hücrelerden farklı olarak insan vücudunda somatik kök hücreler yer alır. Dokuya özel ya da erişkin kök hücre olarak bilinen somatik kök hücrelerin yanı sıra iPS hücreleri olarak tanımlanan uyarılmış pluripotent kök hücreler de bulunur. Teknolojinin ve tıp biliminin gelişimi ile son zamanlarda yağ dokusundan ya da kemik iliğinden de alınabilen kök hücrelerin, bir başka kişiye nakli sayesinde pek çok farklı hastalık türü tedavi edilebilir. Hasta kişiye doğrudan damar yoluyla verilebileceği gibi hasarlı organa direkt olarak da nakledilebilen kök hücre, hasta vücuda girdiğinde çoğalarak organizmanın ihtiyaç duyduğu hücrelere dönüşerek, hastalıklı dokuyu ya da organı onarabilir.