Şimdi bittin lösemi

Tüm çareleri tükenen 1 yaşındaki kız bebek Layla, genetik olarak lösemili hücrelerle savaşacak şekilde modifiye edilen donör hücreleriyle, ölümden kurtuldu.

İNGİLTERE’de ileri derecede lösemi (kan kanseri) hastası olan ve tüm çareleri tükenen 1 yaşındaki kız çocuğu sağlıklı bir donörden alınan hücrelerin lösemili hücrelerle savaşacak şekilde genetik modifiye edildikten sonra hastaya nakledilmesi sayesinde iyileşti. Söz konusu genetik tedavinin ilk kez uygulandığı ve başarılı sonuç alındığı; tedavi yaygınlaşmadan önce başarının tekrarlanması gerektiği belirtildi.

TEKRARLAMADI

Layla’ya, henüz 14 haftalıkken ‘akut lemfbolastik lösemi’ teşhisi kondu. Kemoterapi ve ilik nakline rağmen küçük kız tedavi edilemedi. Sonuçta doktorlar geliştirme aşamasındaki bu tedaviyi önerdi.
Great Ormond Street Hastanesi’nden kemik iliği nakli uzmanı Prof. Paul Veys, Layla’nın hayatını kurtaran yöntemle ilgili, “Layla’nın lösemisi o kadar saldırgandı ki, böyle bir yanıt bir mucize gibi” dedi.
Tedaviden iki ay sonra, Layla’nın lösemi hücreleri tamamen yok edildi. Kemik iliği nakli yapılan minikte kanser tekrarlamadı. Sonuç tıp çevrelerinde heyecanla karşılansa da, bazı bilim insanları, bazı hastalarda bünyenin yabancı hücreleri reddedebileceği gerekçesiyle yönteme şüpheyle yaklaştı.

Modifiye T hücresi

Lösemİye karşı genetiği değiştirilmiş hücre tedavisi, ‘T hücreleri’ olarak bilinen ve kendilerini lösemiye karşı silahlandıran sağlıklı bağışıklık hücrelerine, yeni genlerin eklenmesiyle tasarlandı. TALEN adı verilen gen modifiye etme teknolojisi kullanıldı. Bu teknolojide TALEN, bir “moleküler makas” gibi hareket eden özel genler şeklinde T hücrelerinin iki şekilde davranmasını sağladı. İlk olarak, normalde bu hücreleri de öldüren güçlü bir lösemi ilacına karşı görünmez oldular. İkinci olarak bu hücreler sadece kan kanseri hücrelerini yok edecek şekilde yeniden programlandılar.