İlk gen terapisi

Chirac : Fransız tıbbının bu başarısıyla övünüyorum

Gen nakli ilk kez başarılı bir sonuç verdi. Fransız bilimadamları sağlıklı gen naklederek bağışıklık sistemi olmayan iki çocuğu tedavi etti. Enfeksiyonlara açık oldukları için steril çadırlarda yaşamaya mahkum olan çocuklar, gen terapisi sayesinde normal bir yaşantı sürmeye başladılar.

FRANSIZ doktorlar ilk kez gen terapisi sayesinde doğuştan bağışıklık sistemi bulunmayan iki çocuğu tedavi etmeyi başardılar. Her türlü enfeksiyona açık oldukları için steril çadırlarda yaşamaya mahkum olan çocukların metabolizması 15 gün içinde bağışıklık hücreleri ve diğer kimyasalları üretmeye başladı. İleride bu metodla genetik hastalıkların tedavi edilebileceği söyleniyor.

Paris'teki Necker Hastanesi'nden Dr Alain Fischer ve arkadaşları iki çocuk üzerinde uyguladıkları gen terapisini Science bilim dergisi için kaleme aldıkları bir makalede anlattılar. 8 ve 11 aylık iki erkek bebek SCID X1 hastasıydı, yani bağışıklık sistemleri çalışmıyordu. SCID X1 hastalarında bağımsızlık sistemini kontrol eden, savunma ve katil hücreleri harekete geçiren bir gen noksan oluyor.

KÖK HÜCRE KOKTEYLİ

Bilimadamları gen terapisiyle bu eksikliği gidermeye çalıştılar. Önce bu genin sağlıklı versiyonunu enjekte ederek hastaların bağışıklık sistemini harekete geçirmeyi denediler. Ancak bu girişim sonuç vermeyince başka bir yönteme başvurdular. Bebeklerden kemik iliği alındı.

Kemik iliğinden tüm hücrelerin anası kabul edilen kök hücreler ayıklandı. Sonra bu kök hücrelerin büyümesini ve çoğalmasını sağlayacak bazı maddeler eklenerek bir kokteyl hazırlandı. Bu karışıma hastaların ihtiyaç duyduğu genin sağlıklı bir versiyonu da eklendi. Üç gün sonra bu karışım çocuklara enjekte edildi.

Bilimadamları 15 gün sonra ilk neticeyi almaya başladılar. Çocuklar bağışıklık hücresi ve kimyasallar üretmeye başladı. Çocuklardan birinde ishal ve ciltte döküntülere rastlandı. Bu semptonların ortadan kalkması üzerine çocuklar 3 ay sonra taburcu edildi.

3 AYDA TABURCU OLDULAR

Hastaların taburcu edileli bir yıl olduğunu belirten araştırmalar o zamandan bu yana çocukların tedavi görmediğini, savunma ve katil hücre değerlerinin normal seyrettiğini belirttiler. Normal bir yaşantı ve büyüme gösterdiği belirtilen çocukların, tetanoz, difteri ve çocuk felci aşısı da olduğu bildirildi.

Yeni genlerin ne kadar süre boyunca işe yarayacağının bilinmediğini belirten bilim adamları, diğer genetik hastalıklarının da bu yöntemle tedavi edilebileceğini kaydettiler.

Habere ilk tepki Fransa Cumhurbaşkanı Jacques Chirac'tan geldi. Chirac ‘Bu başarının mimarlarının Fransız doktorlar olmasıyla övünüyor, hayranlık duyuyorum’ dedi.