Gen tedavisiyle görüyor
Güncelleme Tarihi:
Kalıtsal bir retina hastalığından mustarip köpekler, gen tedavisiyle görme imkanına kavuşturuldu.
Fransız araştırmacılar, dünyada görme özürlü çocukların yüzde 10 ila 20'sini ilgilendiren doğuştan gelen Leber retina hastalığını, köpeklerde gen tedavisiyle gidermeyi başardı.
"Gen Terapisi" adlı dergide bugün yayımlanan çalışmaya göre, 8 köpeğin birer gözü üzerinde çalışan uzmanlar, hayvanların 7'sine görme yeteneğini yeniden kazandırdı. Başarı elde edilemeyen köpeğin 30 aylıktan daha büyük olduğu, bunun da tedavinin başarılı olabilmesi için hastalığın fazla ilerlememiş olması gerektiğini gösterdiği belirtildi.
Nantes'deki tıp araştırmaları enstitüsünün uzmanları, körlüğe yol açan Leber hastalığını tedavi etmek için, şimdiye kadar hiç denenmemiş bir gen tedavisi kullandı. Yeni yöntemle, sırf görme anomalisine yol açan retina hücrelerinin hedef alındığını belirten uzmanlar, böylece muhtemel komplikasyonların önüne geçildiğini kaydetti.
Uzmanlar, yeni yöntemde herhangi bir hastalığa yol açmayan "AAV" türü bir "parvovirüs"ü "taşıyıcı" olarak kullandı.
Doğuştan gelen Leber retina "amorozu", retinada geri döndürülemez bozulmaya yol açarak körlüğe sebebiyet veriyor. Bu hastalığa yakalanan çocuklar, bakışlarını sabitlemekte ve bir şeyi gözle izlemekte zorlanıyor. Hastalık, retinanın ışığı yakalayan hücreleriyle alt katmanı arasındaki iletişimi koparıyor. Son çalışmaya konu olan "RPE65" geni dahil 8 farklı gendeki mutasyonlar bu hastalığa yol açabiliyor.